寄付 2022年6月21日 18:45

難病の病態解明へ、世界をリードする挑戦へ。

皮膚筋炎に伴う間質性肺炎モデルマウス作成プロジェクト

皆さんは皮膚筋炎という病気をご存じでしょうか。
指定難病の一つで、中でも抗MDA5抗体陽性の症例は、急速に進行する間質性肺炎を高率に合併し、6ヶ月以内の致死率が最も高いことが知られています。
現在、抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎に伴う間質性肺炎には、早期に複数の薬剤を併用した強力な免疫抑制治療を施すことで救命を図りますが、感染症など多くの副作用や後遺症を乗り越えなければならない上に、救命率も未だ十分とは言えません。
本プロジェクトは、この病気を探究し、より負担の少ない疾患特異的治療法開発の礎を築くために、皆さまからの支援を募るものです。



 

難病といわれる病がこの世から消えますように

本プロジェクトに参加頂いた方には、実際にこの病気に罹患された方もいらっしゃり、応援コメントを頂いています。
今日はその中のコメントの一つと、京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室の吉田常恭先生からのお返事をご紹介します。

応援コメント 
私は抗MDA5抗体保持者です。 
この病気の発症時、とても苦しかったこと、治療も辛かったことを今でも鮮明に覚えています。
藁にもすがるように、当時から研究をされていた京都大学病院でセカンドオピニオンを受けました。 
貴大学の研究成果での3剤併用の強化治療のお陰で命を助けていただいたことも感謝しております。
稀な抗体といわれる中でも、他病院と比べて情報やデータが多く、精神的に安心して、今や治療でもお世話になっています。 
いつの日か、この病気に確実な原因と治療法が見つかり難病でなくなったらと切に願っております。
京都大学病院の先生方の日頃からのご熱心な研究に期待して、僅かですが喜んで寄付をします。
この病気に限らず、難病といわれる病がこの世から消えますように。

吉田先生からのお返事
この度はご寄付をして頂き、心より感謝いたします。
ご本人様の治療が奏功した事を大変嬉しく思います。
この難解な病気には大きな転機が2回あると思っています。
一つ目は2016年に抗MDA5抗体の測定が保険収載された事です。
それまでは、致死的にも関わらずあまり知られていなかったこの病気が
一般の内科の先生や他科の先生方にも認識されるきっかけとなったと考えています。
ただ、それでも治療に関しては一般的な皮膚筋炎の治療では不十分で予後は決して良い病気ではありませんでした。
そこで大きく転機が変わったのが、3剤併用療法の確立でした。
この治療は決して楽なものではありませんが、半年間の生存率が30%未満であった難病が80%以上の生存率を維持できるようになった事は驚くべき結果と考えています。
しかし、それでも治療の副作用で長期的に日常生活に支障が出る方は少なくありません。
我々は、我々の使命としてこの病気の病態解明に尽力して参りたいと思います。
引き続き、応援をお願いできれば幸いです。

吉田常恭



この病気は、新型コロナウイルス感染症において見られる重篤な肺炎像や、炎症性サイトカインのプロファイリングと非常に似ている事で、現在注目されています。
しかし未だ真の病態は明らかにされていません。 
病態解明や疾患特異的治療法の開発が遅れている大きな要因の一つは、本疾患の動物モデルがない事が挙げられます。
致死的な疾患であることや、病変の首座が肺という重要臓器であるがゆえに、ヒトの組織を用いた研究・ヒトを対象にした治療研究にはどうしても限界があるのです。
もし本疾患の特徴を捉えたモデル動物が存在すれば、この病気の病態解明や新規治療法の開発が大きく進むと期待されます。
本研究では抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎に伴う間質性肺炎モデルマウスを作成する事で、その病態探索と治療法開発を進めることを目的としています。
是非、ご支援をお願いいたします。
 

プロジェクト概要

『皮膚筋炎に伴う間質性肺炎モデルマウス作成プロジェクト』

目標金額:3,000,000円
募集期間:2022年4月15日〜2023年3月31日
募金の使途:
モデルマウスの作成・維持には多くの資金が必要です。
頂いたご寄付は、①モデルマウスの飼育・維持費用、②モデルマウスの病態解析のための試薬・物品の調達/拡充費用に使用させていただきます。
本研究の取り組みの趣旨にご賛同・ご支援いただけますようお願い申し上げます。

【プロジェクトの詳細】
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