小児がん・希少がん・難治性がんに挑む
信大CAR-Tプロジェクト

　CAR-T細胞とは、がん患者のリンパ球（T細胞）に、がんの目印となる標的タンパク質と結合する人工レセプター（キメラ抗原受容体；CAR）を搭載させた遺伝子改変免疫細胞の総称です。このCAR-T細胞を患者の体内に戻す治療法はCAR-T細胞療法と呼ばれ、最も有望な次世代がん治療法の１つとして注目されています。その抗腫瘍効果は劇的で、現在世界中で100種類以上のCAR-T細胞の研究開発が進められています。しかし、今のところ、急性リンパ性白血病・リンパ腫を治療対象とする1種類のCAR-T細胞だけしか薬（再生医療等製品）として認められていません。今後は、有望な治療法が見つかっていない他の難治性がんに対しても、新しいCAR-T細胞製品が創出されることが期待されます。

募集期間と使途

【募集期間】
2020年12月7日～2021年12月31日

【基金の使途】
CAR-T細胞に係る研究費

　信州大学医学部小児医学教室の中沢洋三教授は、CAR-T細胞開発を牽引する日本のトップランナーの1人です。中沢教授の研究チームは、小児とAYA世代（15～39歳の思春期・若年成人）の難治性がんを主な対象に、新しいCAR-T細胞の開発を行っています。小児がん・AYA世代がんの多くは希少がんと呼ばれるまれながんですが、がんの種類が多いのが特徴です。 今後、これらのがん種のそれぞれに有効なCAR-T細胞を開発していくためには、標的となるタンパク質ごとに最適な人工レセプターを新しくデザインする必要があります。これらの新しい人工レセプターを搭載させたCAR-T細胞は、難治性の成人がんにも効力を発揮することが期待できます。

　このような新しいCAR-T細胞の研究開発には、長期間にわたる膨大な基礎研究が必要となります。しかし、国からの研究費・事業費だけでは、基礎研究のための材料費や人件費、臨床開発に不可欠な特許費用に十分に対応できていないのが現状です。信州大学発のCAR-T細胞の研究開発と実用化を推進・加速させ、１人でも多くの小児がん・希少がん・難治性がんと闘う患者さんに、１日でも早く有望な治療薬を届けられるように、本プロジェクトへの寄附をお願いいたします。

革新的CAR-T細胞デザイン

　中沢教授らは、2007年から従来のウイルスの感染力ではなく、アオムシ（イラクサギンウワバの幼虫）から発見されたpiggyBac（ピッギーバック）酵素の反応を利用した“簡単、安価、安全”なCAR-T細胞の製造法を開発してきました。最近になって、このpiggyBac法で作製したCAR-T細胞が、従来のウイルス法で作製したCAR-T細胞よりも、“高機能”であることがわかり、CAR-T細胞療法のブレークスルーになりうると国内外で注目を集めています。


中沢教授らは、このpiggyBac法によるCAR-T細胞製造技術と独自のCARデザイン技術（リガンド型CAR）を組み合わせて、新しいCAR-T細胞の開発に取り組んでいます。なかでも、世界初のGM-CSF受容体タンパク質を標的としたCAR-T細胞（GMR CAR-T細胞）については、日本医療研究開発機構の支援を受けて、骨髄性白血病を対象とする臨床試験の準備が進んでいます。